中国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”获批上市

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  阿尔茨海默病俗称老年痴呆症,一旦患病,人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。据国际阿尔茨海默病学着统计,目前全球约有460 0万患者,每3秒钟还将增加有一另四个新病例。中国患者约占20%,其治疗仍然是世界性大问题。随着人口逐渐老龄化,阿尔茨海默病的危害越发显现。

  全球用于临床治疗阿尔茨海默病的药物目前不过后 寥寥数款。各大制药公司在过去20多年里相继投入巨资研发新的药物,大多宣布失败。该领域已有17年无新药上市。

  11月2日传来了振奋人心的消息。国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)上市注册申请,用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。

  甘露特钠胶囊(GV-971)是由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年一起研制、开发的,具有详细自主知识产权的国产创新药,也是全球首个糖类多靶抗阿尔茨海默症创新药物。借了上海试点药品上市许可持他们制度、推动创新研发成果的东风,得以快速上市,造福阿尔茨海默病患者和家庭。

  这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

  “九期一”获批上市,不仅填补世界空白,更满足了众多病患临床急需要药的期待。

  “九期一”的1、2、3期临床试验研究共有1199例受试者参加。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬(原昆泰)负责管理。

  为期36周的3期临床研究结果表明,九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001)。九期一对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件居于率与安慰剂组相当。

  据@中科院之声 ,上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备,药品年内投放市场。

  坚持22年没人放弃,糖药领域被唤醒

  今年9月,耿美玉团队已在《细胞研究》(Cell Research)杂志上发表论文,揭示了GV-971抑制阿尔茨海默症的作用机理。

  据介绍,GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。不同于传统靶向抗体药物,它不能多位点、多片段、多清况 地捕获β淀粉样蛋白(Aβ),抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现,GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默症病程进展。

  据中国科学网此前报道,耿美玉表示,“根据GV-971研发中发现的AD(阿尔茨海默症)发病机制,老年人老是食用海带和酸奶,有有助于于预防AD的居于。”,亲戚亲戚朋友还将进一步深入研究,拓展GV-971的适应症,比如帕金森病、抑郁、睡眠障碍、自身免疫性疾病等。

  “传统主流的药物设计针对单一靶点,太难找到阻止AD居于发展的药物。”耿美玉还表示,糖链是生命三大物质之一,机会糖类的化学社会形态最难研究,因此糖是有一另四个长期被忽视的靶点,糖药物领域也如同一位沉睡的巨人亟待被唤醒。

  从1997年发现第有一另四个与老年痴呆症有关的化合物算起,耿美玉团队机会坚持了整整22年。“其实 感到过孤独,机会别人过后 做小分子药物,而用糖类药物来治疗老年痴呆,不管是社会形态选择、质量控制、制备工艺、还是模型建立、评价体系、体内代谢过程研究等,都没人先例,挑战巨大。”一路走来,最让耿美玉感到骄傲的是,她坚持了下来,从未放弃过。“你你这俩 坚持,最初是作为科学家的你这俩使命感,可是目睹了患者的强烈需求,你你这俩 使命感变得更加迫切,机会超越了科学兴趣,成为了非常强大的支撑动力。”为了尽快做出老年痴呆的治疗性药物,没人多年耿美玉没人发过一篇相关论文,每天过后 从我家有到实验室,再从实验室到我家有。(上观新闻)

  11月3日,中科院、上海市政府举行新闻发布会,披露了你你这俩 药物的研发过程、上市进展等关键信息,围绕什么时间能买到、治脑为什么么要清肠等大问题,现场一一解答。

  批准上市“有条件

  在国家药品监督管理局网站上,九期一批准上市附有“有条件”有一另四个字,按照说明,国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析法律最好的法子,按时提交有关试验数据。

  对此,中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉给出解释:“‘有条件批准’是机会在新药申报资料中,关于大鼠长期致癌性试验正式报告没人提交,因此试验机会完成,统计结果也机会详细完成,表明你你这俩 药物与致癌性没人任何相关性。”

  据耿美玉介绍,常规来讲,有一另四个药物所有资料详细正式报告完成完后 才还需要提交并发新药证书,因此国家药监局考虑到阿尔茨海默病患者需求量非常大,因此有点儿是基于现在机会完成的大鼠致癌试验结果,过多允许九期一先上市,同需要求研发团队在3个月之内把资料补交上去。

  “新药研究是有一另四个长期过程,需要在更多患者当中得到验证,现在基础研究也还是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求做新药上市完后 再评价以及真实世界的研究。“耿美玉说。

  现在绿谷制药正在积极推进国际III期多中心的研究。

  从肠道入手,治疗脑内疾病?

  九期一是国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,代表你这俩全新的技术路线。

  据研发团队介绍,临床前作用机制表明,九期一通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的你你这俩 独特作用机制,为深度理解九期一临床疗效提供了重要科学最好的法子。

  近年来,亲戚亲戚朋友对胃肠道菌群的认知逐渐加深,小量的研究表明胃肠道菌群与代谢性疾病(肥胖、糖尿病、非乙腈性脂肪肝等)、脑血管疾病、神经精神系统疾病、肿瘤等有着密切的关系。目前研究证实,肠道菌群失衡与自闭症、抑郁症、帕金森症、阿尔茨海默病等疾病有密切联系。

  耿美玉研发团队的研究表明:在阿尔茨海默病系统程序运行运行中,伴随Aβ的沉积以及Tau蛋白的磷酸化的居于,肠道菌群的组成居于变化,继可意味代谢产物异常,异常的代谢产物刺激外周免疫炎症,有有助于炎性免疫细胞Th1向大脑侵润,引起脑内M1型小胶质细胞的活化,意味阿尔茨海默病相关神经炎症的居于,最终意味认知功能障碍。口服九期一不能重塑肠道菌群,降低异常代谢产物,阻止外周炎性免疫细胞向大脑的侵润,抑制神经炎症,一起减少Aβ的沉积和Tau蛋白的磷酸化,从而改善认知障碍,达到治疗阿尔茨海默病的目的。

  III期临床研究者对效果“非常满意”

  谈到普遍最关心的效果大问题,九期一III期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富介绍说:临床III期有哪几个比较主要的特点。

  首先比较突出的特点是全世界第有一另四个纯安慰剂对照时间最长达到9个月安慰剂对照研究。

  第3个特点,根据II期研究经验,在诊断标准方面更加严谨,入组更加严格,招募病人更加困难,入组筛选失败率基本达到60 %,过多研究是有一另四个很漫长的,III期研究花了4年时间。

  现在疗效评估工具机会对轻的疗效评估过后 很敏感,像一张考卷一样。轻度机会考试永远会比较好一点,病人是进展性的,到了相对重一点,病人就发展相对比较减慢。疗效的特点在III期验证其实 是偏重一点的,看到的效果更加明显。

  现在主要疗效指标像考试一样ADAS-Cog评分整体改善是2.54分,机会偏重一点将近改善5分,更加明显。“比较做了6个月安慰剂研究有代表性的药物多奈哌齐,全世界做了34项双盲随机对照研究,在观察两天的完后 评分改善2.01分,相对来说在9个月的时间不能改善2.54分,我当时人认为达到非常满意的疗效。”肖世富说。

  12月底完后 还需要买到

  患者什么时间还需要买到?对此,绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示“12月底完后 ”。

  “为了满足更多患者的需求,上海市机会在张江科学城给了绿谷制药40亩生产建设用地,亲戚亲戚朋友争取今年年内动工,计划三年建成。到完后 ,你你这俩 工厂还需要满足每年60 万患者的用药需求。”吕松涛说。

  据他介绍,你你这俩 工厂是详细按照美国GMP标准设计的,建成之时,你说有哪些九期一在美国的新药上市申请就不能成功获批。你你这俩 药未来将从张江出口到全球。

  药价待定

  关于价格,吕松涛表示“药品价格既要让老百姓负担得起,也要在国际上有竞争力”。最终价格还需各方协调决定。

  九期一计划于12月底前上市,有需要的患者还需要凭医生处方去各大药房购买。

  上海市委常委、副市长吴清表示:至于医保方面,上海在通过医保、人才等各个方面的政策,不能对新药研制和将来新药生产销售提供支持的,有有哪些政策上过后全力推进,提供支持。

  结语

  除了让你兴奋的“九期一”以外,还有过多我国在研的阿尔兹海默症新药即将面世。相似:

  康弘药业(002773):治疗阿尔兹海默症新药KH110已居于研发阶段。

  京新药业(002020):公司治疗阿尔兹海默症药物卡巴拉汀胶囊机会获批,盐酸美金刚已居于临床中。

  济民制药(60 3222):与美加州大学尔湾分校在阿兹海默症科研在中国的独家商务协作伙伴,公司对其科研成果在中国技术转化具有优先权。

  华海药业(60 0521):旗下子公司收到药物临床试验批件,该药物用于治疗阿尔茨海默症。

  未来让亲戚亲戚朋友一起期待!